中国光谷：禾元生物新药获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗AATD引起的肺气肿
发布时间：2020年03月26日
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目前，位于光谷生物城的武汉禾元生物科技股份有限公司（以下简称“禾元生物”）利用国际领先植物表达平台研发的生物新药—HY1003 项目获得美国FDA 孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），认定号为DRU-2019-7242。这是继禾元生物的植物技术平台的植物源重组人血清白蛋白注射液获得美国FDA 临床试验批准后，又一个获得美国FDA 认可的全球新生物药，也是禾元生物获得的首个FDA 孤儿药认定品种。
FDA 在ODD 批准文件认为禾元生物的HY1003 相较于人血来源同品种药物可避免传染性病原体污染，在安全性上具有明显优势。据此理由，FDA 主动扩大了适应症应用范围，这为本品种提供了更大的市场空间。
美国Alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) 引起的肺气肿（Emphysema）患者约为8-10 万人，全球约为300 万人，同品种药物完全从血浆提取，在美国因药物短缺仅45%左右患者才能用得上该药物，而且肺气肿（Augmentation Therapy）治疗费用高达12.7 万美元/人/年。按照市场容量的30%计，预计本品种拥有超过30 亿美元的美国市场和大约1000 亿美元的全球市场。
根据美国《孤儿药法案》，开发孤儿药的制药公司将享受包括临床试验费用相关税收抵免、FDA 用户费减免、临床试验例数减少、快速审批以及药物获批上市后为期7年的市场独占期等各种优惠政策。
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